25/04/2024
23/04/2024
La investigación científica colombiana ha sido el foco de atención recientemente con los Premios Nacionales Alejandro Ángel Escobar y los galardones de la Academia Nacional de Medicina. Dos profesores de la Universidad de los Andes, Juan Carlos Cruz, profesor asociado del Departamento de Ingeniería Biomédica y Luis Humberto Reyes, profesor asociado del Departamento de Ingeniería Química, recibieron distinciones por sus contribuciones pioneras en la terapia génica aplicada a enfermedades raras.
Los Premios Nacionales Alejandro Ángel Escobar, reconocidos como los máximos honores científicos en Colombia, destacan la excelencia en diversas categorías científicas. En esta ocasión fueron honrados con una mención especial en Ciencias Exactas, Físicas y Naturales.
Su investigación innovadora, titulada "CRISPR/nCas9-based genome editing for GM2 gangliosidoses and mucopolysaccharidoses IVA using non-viral vectors", ha marcado un hito significativo en la búsqueda de terapias para enfermedades raras. Este estudio, centrado en la gangliosidosis GM2 y la mucopolisacaridosis IVA, propone un enfoque de terapia génica utilizando la tecnología CRISPR/nCas9, presentando resultados prometedores en modelos experimentales.
Simultáneamente, la Academia Nacional de Medicina reconoció la investigación publicada de Cruz y Reyes como el mejor trabajo del año en investigación científica en salud humana. Su estudio, titulado ‘Edición del genoma basada en CRISPR/nCas9 para gangliosidosis GM2 y mucopolisacaridosis IV A mediante vectores no virales’, destaca un enfoque terapéutico revolucionario para tratar enfermedades raras en Colombia.
Las enfermedades de depósito lisosomal, como la gangliosidosis GM2 y la mucopolisacaridosis IVA, representan un desafío clínico significativo en Colombia y en todo el mundo. Estas condiciones genéticas afectan la calidad de vida de miles de personas y, hasta ahora, carecen de tratamientos específicos y efectivos.
La investigación de Cruz y Reyes se destaca por su enfoque innovador en la terapia génica. Utilizando la tecnología CRISPR/nCas9, han demostrado la edición precisa del genoma en modelos experimentales, superando los desafíos asociados con los vectores virales tradicionales. La utilización de nanopartículas de óxido de hierro como vectores no virales ha demostrado ser eficaz, abriendo nuevas posibilidades para tratamientos más accesibles.
La Academia Nacional de Medicina, en su entrega anual de premios, reconoció la relevancia clínica y la contribución innovadora del estudio de Cruz y Reyes. Con 78 trabajos presentados, este reconocimiento destaca la importancia de la investigación en salud humana.
A pesar de los resultados alentadores en modelos experimentales, los desafíos persisten en el camino hacia la aplicación clínica. La edición genética no viral debe abordar cuestiones de eficiencia de entrega, precisión y seguridad a largo plazo en humanos.
Este estudio representa un avance científico, en un país que busca avanzar en el desarrollo de medicamentos biológicos, la investigación de Cruz y Reyes destaca el potencial de la ciencia básica y la ingeniería para ofrecer soluciones concretas a problemas de salud pública.
